11_2_10_CIMA_La UE financia con 1,3 millones de euros un ensayo clínico de terapia génica contra la porfiria aguda intermitente
La UE financia con 1,3 millones de euros un ensayo clínico de terapia génica contra la porfiria aguda intermitente
En la actualidad no existe un tratamiento curativo para esta enfermedad genética rara.
La Unión Europea ha concedido una beca de 3,3 millones de euros al consorcio AIPGENE, liderado por el CIMA y en el que participan, junto con Digna Biotech, la Clínica Universidad de Navarra, Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT), Stockholms Läns Landsting, Deutsches Krebsforschungszentrum y el Servicio Madrileño de Salud. En concreto, Digna Biotech y CIMA recibirán, como miembros de este consorcio, 0,5 y 0,8 millones de euros, respectivamente, para el desarrollo de un ensayo clínico fase I/II en humanos de la terapia génica contra la porfiria aguda intermitente. Con el apoyo de todos los socios de AIPGENE, Digna Biotech prevé finalizar la inclusión de pacientes con PAI en el ensayo clínico en los primeros meses de 2012.
En virtud del acuerdo de co-desarrollo firmado, Digna Biotech transfiere a AMT todos los derechos para el desarrollo y comercialización del vector viral adeno-asociado para el tratamiento de esta enfermedad. Asimismo, AMT ya ha conseguido la Designación de Fármaco Huérfano para este vector.
La porfiria aguda intermitente es una enfermedad genética rara en la que la mutación del gen que codifica la enzima porfobilinógeno deaminasa (PBGD) ocasiona una actividad insuficiente de la proteína necesaria para la síntesis del grupo hemo. Produce una amplia variedad de problemas, como dolor abdominal agudo y severo, así como síntomas psiquiátricos y neurológicos. En la actualidad, no existe un tratamiento curativo para esta enfermedad que evoluciona de forma progresiva.