La Agencia Europea de Medicamentos (EMEA) ha designado como medicamento huérfano a una de las 18 patentes del Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra. Esta aprobación, obtenida por la empresa de biotecnología Digna Biotech, facilita el desarrollo clínico de su péptido p144 en el tratamiento en dos indicaciones de una enfermedad de la piel: la esclerodermia localizada y la sistémica.

La misión de Digna Biotech (www.dignabiotech.com) es desarrollar en los niveles preclínico, clínico y comercial la propiedad intelectual del CIMA de la Universidad de Navarra.

La designación del p144, tras la opinión favorable del Comité de Productos Medicinales Huérfanos (COMP), supondrá una serie de ventajas para el desarrollo clínico que Digna Biotech va a realizar: acceso gratuito al asesoramiento científico de la EMEA para el diseño de la fase clínica, reducción de las tasas para la autorización comercial del producto y exclusividad de 10 años en el mercado, una vez que el producto sea autorizado por la Agencia. 

Según explicó el Dr. Pablo Ortiz, director general de Digna Biotech, esta aprobación "acelerará su desarrollo clínico y reducirá nuestros costes. Estamos particularmente contentos, ya que es la primera vez que en España la EMEA concede de forma simultánea la designación de medicamento huérfano a un producto en dos indicaciones diferentes, lo cual avala la consistencia de los datos presentados a la Agencia y el interés de este nuevo producto para la sociedad".

Por su parte, el Dr. Juan Ruiz, director médico de Digna Biotech, se refirió al compromiso de "mejorar el tratamiento actual de la esclerodermia localizada y sistémica. Se trata de una enfermedad crónica que, aunque no tiene una incidencia muy alta en la sociedad, puede llegar a disminuir sustancialmente la calidad de vida del paciente". Asimismo, agradeció la colaboración del Instituto Carlos III, la Universidad Autónoma de Barcelona y la compañía navarra Idifarma por su ayuda al preparar la solicitud.

Digna Biotech trabaja ya en la solicitud que presentará a la FDA (Food and Drug Administration) para la obtención de la designación de medicamento huérfano en EE.UU. La compañía mantiene conversaciones con empresas del sector interesadas en participar en el desarrollo y la comercialización de este producto.

La esclerodermia y el p144 en forma de crema

La esclerodermia es una enfermedad crónica que se caracteriza por fibrosis en la piel, vasos sanguíneos y órganos internos como el pulmón. Se cree que el exceso de TGF Beta 1 (Factor de Crecimiento Transformante beta) puede ser uno de los factores clave a la hora de desarrollar esta patología. Hoy no existe ningún tratamiento que cure la enfermedad, tan sólo tratamientos sintomáticos de dudosa eficacia.

La esclerodermia es una enfermedad rara o poco común: se estima que podría afectar a entre 37.000 y 72.000 personas en la UE, con una prevalencia de 0,82 a 1,58 casos por cada 10.000 personas. Esta baja incidencia dificulta aún más la investigación de nuevos tratamientos.

El p144 es un inhibidor del TGF Beta 1. Actualmente, se considera que los inhibidores del TGF Beta 1 pueden desarrollar un papel clave contra la fibrosis y, por tanto, en la mejora de la evolución de la esclerodermia. En este sentido, Digna Biotech está desarrollando el p144 en forma de crema para el tratamiento de la lesión cutánea de la esclerodermia sistémica y localizada. Datos preclínicos sustentan su eficacia en dicha patología y están programados los estudios toxicológicos que permitirán iniciar la fase clínica en la primera mitad de 2006.

Paralelamente, Digna Biotech está investigando otras indicaciones potenciales para el p144, como la fibrosis pulmonar, las cicatrices queloideas, la fibrosis surgida a partir de la implantación de un cuerpo extraño y la degeneración macular de la retina.