El Dr. Antonio Fontanellas, científico del Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra, ha recibido el Premio AELMHU a la mejor trayectoria investigadora en enfermedades raras y medicamentos huérfanos. El acto de entrega del galardón, concedido por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), se celebró en la Real Academia Nacional de Medicina de Madrid.

El Dr. Fontanellas ha sido distinguido por su labor durante casi treinta años en la caracterización bioquímica y molecular de enfermedades metabólicas raras y, particularmente, en el desarrollo de nuevas terapias para las porfirias.

Uno de los objetivos en el Programa de Hepatogía del CIMA es encontrar una cura para la porfiria intermitente aguda. Se presenta en forma de crisis intermitentes dolorosas y puede llegar a provocar importantes daños neurológicos e incluso requerir el trasplante hepático. “En colaboración con la compañía biotecnológica Moderna Therapeutics hemos desarrollado una nueva tecnología basada en ARN mensajeros. Los resultados, publicados en octubre en la revista científica Nature Medicine, abren la posibilidad de realizar un ensayo clínico para pacientes con esta enfermedad rara”, asegura el Dr. Fontanellas.

Terapias innovadoras para enfermedades raras

AELMHU es una entidad sin ánimo de lucro que agrupa a empresas farmacéuticas y biotecnológicas con un decidido compromiso por descubrir, investigar, desarrollar y comercializar terapias innovadoras capaces de mejorar la situación de los pacientes que padecen enfermedades raras. 

“Con estos galardones pretendemos reconocer el trabajo de aquellos que investigan para mejorar la vida de los tres millones de españoles que sufren alguna enfermedad rara”, señala el presidente de la asociación, Josep María Espinalt.