La Administración de Fármacos y Alimentos (FDA) de EE. UU. ha designado medicamento huérfano a una de las 18 patentes del Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra. Se trata del péptido p144 de Digna Biotech, empresa que desarrolla en los niveles preclínico, clínico y comercial la propiedad intelectual (patentes) del CIMA.

La FDA otorga la designación de medicamento huérfano a los productos que demuestran un valor terapéutico potencial en el tratamiento de enfermedades raras o poco comunes, como en este caso la esclerodermia, una enfermedad de la piel.

La aprobación supone ventajas para el desarrollo preclínico y clínico del p144: asesoramiento gratuito de la FDA para el diseño de la fase clínica y ayuda económica para realizar los ensayos clínicos necesarios; exención de las tasas del registro y asesoramiento en la preparación del dossier de registro; y exclusividad comercial durante 7 años, una vez aprobado el producto por la agencia norteamericana.

Previsión de ventas: 200 millones de euros/año en 2014

Digna Biotech acaba de firmar un acuerdo con el laboratorio farmacéutico ISDIN, líder en el mercado dermatológico español. Gracias a esta alianza, ISDIN financiará el 50% del coste de desarrollo del p144 en Europa y el 100% en EE. UU., asumirá el registro de la especialidad farmacéutica en todo el mundo y poseerá la licencia mundial y exclusiva para su comercialización en esclerodermia local o sistémica, una vez aprobado por las autoridades sanitarias. ISDIN tendrá una primera opción en todas las indicaciones relacionadas con la piel (queloides, quemaduras, cáncer de piel, etc.) que Digna Biotech consiga para su p144.

Esta es una de las primeras designaciones de medicamento huérfano que la FDA concede a una molécula patentada y desarrollada íntegramente en España. La aprobación obtenida ahora en EE. UU. se une a la ya conseguida en 2005 de la Agencia Europea de Medicamentos (EMEA). Hasta ahora, el p144 ha demostrado su eficacia en el modelo animal y ha superado satisfactoriamente los primeros análisis toxicológicos. Se espera que el producto pueda iniciar la fase clínica a finales de este año y consiga la autorización para ser comercializado en 2009. Ambas compañías creen que el potencial de este producto no debería ser inferior a 200 millones de euros/año a partir de 2014.

Digna Biotech cuenta para este proyecto con la financiación del Centro para el Desarrollo Tecnológico Industrial (CDTI), gracias a la obtención de un Proyecto de Investigación Industrial Concertado que financia proyectos presentados por empresas en colaboración con universidades y/o centros de investigación e innovación.

La esclerodermia y el p144

La esclerodermia es una enfermedad crónica que se caracteriza por fibrosis en la piel, vasos sanguíneos y órganos internos como el pulmón. Se cree que el exceso de TGF-Beta 1 (Factor de Crecimiento Transformante) puede ser uno de los factores clave a la hora de desarrollar esta patología. Por ahora, no existe ninguna terapia que cure la enfermedad, tan sólo tratamientos sintomáticos de dudosa eficacia.

El péptido p144 es un inhibidor del TGF- β1. Se considera que los inhibidores del TGF- β1 pueden desarrollar un papel clave en la inhibición de la fibrosis y, por tanto, en la mejora de la evolución de la esclerodermia. El p144 se está desarrollando en forma de crema para el tratamiento de la lesión cutánea de la esclerodermia sistémica y localizada. Existen datos preclínicos que sustentan su eficacia en dicha patología, y se están realizando los estudios toxicológicos que permitirán iniciar la fase clínica a finales del 2006.