El Parkinson es una enfermedad cerebral progresiva que afecta aproximadamente a 1 de cada 100 personas mayores de 60 años. Se considera esporádica en más del 99% de los casos, esto es, solo se ha demostrado una transmisión hereditaria en menos del 1%. El principal factor de riesgo para padecerlo es la edad avanzada, especialmente a partir de los 65 años, aumentando la incidencia en edades superiores. Se ha calculado que en 2060 la población europea aumentará cerca de un 3%. Para entonces, la cifra de habitantes mayor de 65 años se duplicará. Este dato por sí sólo da una idea clara e inquietante del problema que afrontamos los médicos, en particular, y la sociedad y los sistemas nacionales sanitarios, en general. El motivo se debe al elevado coste sanitario y social de esta enfermedad, así como el enorme impacto que supone en los pacientes y sus cuidadores, los cuales con frecuencia son además familiares de los enfermos.

Por comparación con otras enfermedades neurodegenerativas, en el caso de la enfermedad de Parkinson afortunadamente disponemos de un completo arsenal farmacológico que permite tratar de forma muy eficaz esta patología Estos tratamientos han conseguido el hito de que la esperanza de vida de un paciente parkinsoniano sea idéntica a la de la población general, es decir, nadie se muere de párkinson. Sin embargo, también es cierto que la calidad de vida se puede ver comprometida muy seriamente, en especial en fases avanzadas de la enfermedad.

Desde un punto de vista médico, la principal limitación viene de que los tratamientos existentes, pese a ser muy eficaces, son meramente sintomáticos, aliviando o eliminando los síntomas; pero no impiden la progresión natural de esta enfermedad neurodegenerativa. Como además es incurable, ya que desconocemos sus causas, el enfoque más pragmático se centra en diseñar nuevos tratamientos que atenúen o incluso detengan su progresión. De esta manera, aunque actualmente no puede ser curada, al menos intentaremos convertirla en una enfermedad crónica que pueda ser manejada satisfactoriamente con los tratamientos médicos habituales.

Los avances científicos conseguidos en la última década nos colocan en una posición privilegiada. Conocemos mejor que nunca los procesos biológicos, moleculares y genéticos subyacentes a la enfermedad, hasta el punto de que ya están en fases de investigación muy avanzadas nuevas aproximaciones terapéuticas que hace muy pocos años hubieran sido consideradas inalcanzables. De hecho, algunos de estos nuevos tratamientos se están probando en los primeros pacientes. Entre los actuales avances, posiblemente los más prometedores son los nuevos tratamientos con genes. En concreto, la terapia génica es una investigación “de frontera” basada en el empleo de diferentes virus, a modo de “Caballo de Troya”, para proveer a las neuronas con la información genética que necesitan para evitar su muerte progresiva durante el curso de la enfermedad. Los virus son los organismos vivos más simples que existen, hasta el punto de que incluso carecen de la capacidad de reproducirse por sí mismos. Estos virus, compuestos por un genoma envuelto en una cápside, necesitan infectar a una célula para poderse reproducir. Al infectar a una célula, le inyectan su genoma, dotándola de la información necesaria para fabricar más virus. Nosotros nos aprovechamos de esta característica natural de los virus para modificarlos en el laboratorio. El genoma del virus se corta y se le añaden los genes que nos interesen. Estos genes portan la información que necesita una neurona para curarse “por sí mismas”, dotándolas de la capacidad de poder producir una determinada proteína que evita que continúen muriendo de manera progresiva. La técnica consiste en inyectar estos virus así modificados en el cerebro. Esta investigación, aún en fase preclínica, está ofreciendo prometedores resultados.

La ingeniería genética es una de las ramas de la ciencia que progresa con mayor celeridad. Continuamente se están perfeccionando nuevos virus modificados que consiguen mayores y mejores efectos terapéuticos. No es descabellado pensar un futuro a medio plazo muy esperanzador para nuestros pacientes, a quienes siempre debemos agradecer su entusiasmo y colaboración cada vez que acudimos a ellos para enrolarlos en un nuevo ensayo clínico. Es igualmente necesario reconocer la labor espectacular que realizan la Federación Española de Párkinson (y sus filiales regionales). Es precisamente la colaboración sinérgica entre investigadores, médicos, pacientes y familiares, lo que permite un progreso rápido a la hora de incorporar nuevos tratamientos que permitan mejorar la situación de nuestros enfermos a la par que minimizar la enorme carga que soportan sus cuidadores.